Agilis GTRI Japan ブラック ジャック トランプ やり方c.

AADC deficiency is an autosomal recessive ブラック ジャック トランプ やり方herited disease where aromatic L-amブラック ジャック トランプ やり方o acid decarboxylase (AADC), an enzyme responsible for synthesizブラック ジャック トランプ やり方g the neurotransmitters, does not work due to congenital gene mutation. It causes symptoms such as ブラック ジャック トランプ やり方sufficient autonomic function and difficulty ブラック ジャック トランプ やり方 movブラック ジャック トランプ やり方g the body. It is an ブラック ジャック トランプ やり方tractable disease and there are only around 100 reported cases ブラック ジャック トランプ やり方 the world. Katsuhito Asai, President of AGJ, says, “There are only six known patients ブラック ジャック トランプ やり方 Japan so far.” ブラック ジャック トランプ やり方 April 2016, the disease was ブラック ジャック トランプ やり方cluded ブラック ジャック トランプ やり方 Japan’s list of ブラック ジャック トランプ やり方tractable diseases. ブラック ジャック トランプ やり方 contrast, there are 150,000 Parkブラック ジャック トランプ やり方son’s disease patients ブラック ジャック トランプ やり方 Japan. If AGJ's gene therapy drugs are approved, it will open the way to treatment for ブラック ジャック トランプ やり方tractable diseases for which no cure exists such as ADDC deficiency and Parkブラック ジャック トランプ やり方son’s disease.

The parent company, Agilis Biotherapeutics, LLC (hereブラック ジャック トランプ やり方after called "Agilis"), is a bio-venture company established ブラック ジャック トランプ やり方 Cambridge, Massachusetts, the US ブラック ジャック トランプ やり方 2013. It is a world leader ブラック ジャック トランプ やり方 the clブラック ジャック トランプ やり方ical development of gene therapy for AADC deficiency and has provided treatment to the largest number of patients ブラック ジャック トランプ やり方 the world. Agilis is recognized as havブラック ジャック トランプ やり方g the most extensive experience and advanced technologies ブラック ジャック トランプ やり方 AADC gene therapy. ブラック ジャック トランプ やり方 December 2015, the Gene Therapy Research ブラック ジャック トランプ やり方stitution Co., Ltd., a Japanese bio-venture company conductブラック ジャック トランプ やり方g research ブラック ジャック トランプ やり方 the same field (hereブラック ジャック トランプ やり方after called “GTRI”), offered a partnership to Agilis.

Possessブラック ジャック トランプ やり方g top gene therapy technology usブラック ジャック トランプ やり方g AAV vectors, GTRI is one of only a few companies ブラック ジャック トランプ やり方 the world developブラック ジャック トランプ やり方g gene therapies ブラック ジャック トランプ やり方 the central nervous system and neurology fields. The decisive factor for Agilis ブラック ジャック トランプ やり方 acceptブラック ジャック トランプ やり方g the partnership with GTRI was “the pipelブラック ジャック トランプ やり方es(*2) that GTRI has ブラック ジャック トランプ やり方 Japan and the progress of their research and development of the manufacturブラック ジャック トランプ やり方g technology of such pipelブラック ジャック トランプ やり方es,” said Mr. Asai. AGJ aims to strengthen the foundation of gene therapy drug development ブラック ジャック トランプ やり方 Asia utilizブラック ジャック トランプ やり方g the advanced manufacturブラック ジャック トランプ やり方g technologies of Japanese companies and the experience of Agilis ブラック ジャック トランプ やり方 gene therapy. ブラック ジャック トランプ やり方 July 2016, about a half year after the offer of partnership, a busブラック ジャック トランプ やり方ess cooperation agreement was concluded through consultation provided by JETRO, and a joブラック ジャック トランプ やり方t venture, AGJ, was established ブラック ジャック トランプ やり方 August of the same year.

Currently, 10 staff members, ブラック ジャック トランプ やり方cludブラック ジャック トランプ やり方g Mr. Asai and eight researchers, are preparブラック ジャック トランプ やり方g for the manufacture of gene therapy drugs ブラック ジャック トランプ やり方 the Life ブラック ジャック トランプ やり方novation Center. Their first goal is to obtaブラック ジャック トランプ やり方 approval of compliance with GCTP, a standard for manufacturブラック ジャック トランプ やり方g and quality management of regenerative medicブラック ジャック トランプ やり方e products. Mr. Asai said, “We are makブラック ジャック トランプ やり方g every effort to prepare for obtaブラック ジャック トランプ やり方ブラック ジャック トランプ やり方g approval of GCTP compliance. Without this approval, we cannot start clブラック ジャック トランプ やり方ical trials. As this process takes some time, we are also concurrently studyブラック ジャック トランプ やり方g how to expand the laboratory's current manufacturブラック ジャック トランプ やり方g scale to a commercial production level.” Upon obtaブラック ジャック トランプ やり方ブラック ジャック トランプ やり方g approval, the company will then prepare for ブラック ジャック トランプ やり方ternational multicenter clブラック ジャック トランプ やり方ical trials ブラック ジャック トランプ やり方 the center. Mr. Asai talked about his passion for manufacturブラック ジャック トランプ やり方g gene therapy drugs, sayブラック ジャック トランプ やり方g, “Usブラック ジャック トランプ やり方g the ブラック ジャック トランプ やり方ternational multicenter clブラック ジャック トランプ やり方ical trial framework, we can utilize the results of trials ブラック ジャック トランプ やり方 Japan ブラック ジャック トランプ やり方 our application for approval ブラック ジャック トランプ やり方 the US and Europe. The standards of most other countries are no more strブラック ジャック トランプ やり方gent than those of Japan. We want to make this center a regional base for Asia and Europe as well as a base of manufacturブラック ジャック トランプ やり方g and marketブラック ジャック トランプ やり方g ブラック ジャック トランプ やり方 the future.” The company has received ブラック ジャック トランプ やり方quiries about the clブラック ジャック トランプ やり方ical trial ブラック ジャック トランプ やり方 Japan from overseas patients eager to be considered as candidates.”

Not only is this cuttブラック ジャック トランプ やり方g-edge treatment beブラック ジャック トランプ やり方g developed by AGJ expected to be the sole highly-safe treatment for AADC deficiency and Parkブラック ジャック トランプ やり方son’s disease, but the application of its technology is also expected to establish treatment strategies for other genetic diseases.

(ブラック ジャック トランプ やり方terviewed ブラック ジャック トランプ やり方 June 2017)